Метка

Метка: генная терапия

Схематичная двойная спираль ДНК, в которой заменён один небольшой участок, на фоне силуэта печени.
Генная и клеточная терапия

Прайм-редактирование генов впервые провели прямо в организме человека

2 мин чтения

Компания Prime Medicine 5 октября 2026 года сообщила, что первый пациент получил препарат PM577a в клиническом исследовании I/II фазы при болезни Вильсона. Как отметил журнал Nature 22 октября, это первый известный случай прайм-редактирования ДНК непосредственно в организме человека. Болезнь Вильсона вызывают мутации в гене ATP7B. Белок, который он кодирует, выводит избыток меди из печени. Без […]

Читать материал
Человек в очках с затемнёнными линзами смотрит на источник мягкого света в тёмной комнате.
Офтальмология

Оптогенетическая терапия вернула светочувствительность части слепых пациентов

2 мин чтения

В NEJM в октябре 2026 года опубликованы результаты исследования оптогенетической терапии у людей, ослепших из-за поздней стадии пигментного ретинита. Это наследственное заболевание, при котором постепенно гибнут фоторецепторы сетчатки. Первый автор работы — Жозе-Ален Саэль; исследование PIONEER профинансировано компанией GenSight Biologics. Принцип метода. Когда фоторецепторов уже нет, другие клетки сетчатки — ганглиозные — сохраняются, но сами […]

Читать материал